클라스코테론(코르텍솔론 17α-프로피오네이트, CB-03-01)은 말초 선택적 작용 기전을 갖는 최초의 국소 안드로겐 수용체 길항제입니다. 구조적으로 Clascoterone은 C17α 위치에 프로피오네이트 에스테르가 있고 C17에 2-히드록시아세틸 측쇄가 있는 코르텍솔론(11-데옥시코르티솔)에서 추출된 합성 스테로이드입니다. 이 독특한 분자 구조를 통해 Clascoterone은 전신 흡수 시 빠르게 대사되는 강력한 안드로겐 길항제로 작용하여 피부의 강력한 국소 활성을 유지하면서 전신 남성호르몬 또는 항안드로겐 효과를 제한할 수 있습니다.
프리텔리비르는 특히 아시클로버 불응성 질환을 앓고 있는 면역 저하 환자의 단순 포진 바이러스(HSV) 감염 치료를 위해 개발 중인 최초의 경구 생체 이용 가능 바이러스 헬리카제-프리마제 억제제입니다. 화학적으로 프리텔리비르는 아시클로버와 같은 뉴클레오시드 유사체와는 다른 새로운 작용 메커니즘인 바이러스 헬리카제-프리마제 복합체를 표적으로 삼습니다.
테자카프터는 하나 이상의 F508del 돌연변이가 있는 환자의 낭포성 섬유증 치료를 위한 삼중 병용 요법 TRIKAFTA®(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)의 핵심 구성 요소인 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절제(CFTR) 교정제입니다. 화학적으로 Tezacaftor는 CFTR 교정자 역할을 하여 결함이 있는 CFTR 단백질의 처리 및 세포 표면으로의 이동을 개선합니다.
리네릭시바트는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 담즙정체 소양증 치료를 위해 개발된 경구용 최소 흡수 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제이다. 화학적으로 Linerixibat는 회장 담즙산 수송체를 억제하여 담즙산 재흡수를 감소시켜 PBC 환자가 경험하는 가려움증과 관련된 전신 담즙산 수치를 감소시킵니다.