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미타피바트는 미국 제약회사인 아기오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 개발했으며 유럽연합과 미국에서 용혈성 빈혈과 만성 용혈성 빈혈과 관련된 희귀 유전질환인 피루베이트 키나제 결핍증(PKD)의 경구용 치료제로 승인됐다. 승인된 PKD 적응증 외에도 현재 겸상 적혈구 질환 및 지중해 빈혈 치료를 위한 임상 연구가 진행 중입니다.

제약 제조업체가 활성 제약 성분(API)의 안정적인 소싱에 지속적으로 초점을 맞추면서 국소 마취제를 선택할 때 품질 일관성과 공급 안정성이 여전히 중요한 고려 사항으로 남아 있습니다. 로피바카인 염산염은 국소 마취제의 개발 및 제조에 사용되는 중요한 제약 성분입니다.

현재 PBC 치료의 1차 치료제는 우르소데옥시콜산(UDCA)이고, 2차 치료제인 오베티콜산(OCA)은 유효성 문제로 시장에서 퇴출됐다. 2024년에 FDA는 이중 PPARα/δ 작용제 Elafibranor와 선택적 PPARδ 작용제 Seladelpar를 승인했습니다. Linerixibat은 PBC의 소양증에 대해 특별히 승인된 최초이자 현재 유일한 약물입니다. 다른 약물은 주로 질병 진행이나 생화학적 지표를 표적으로 삼아 PBC 환자에게 더 많은 선택권을 제공합니다.

머크는 Huanquan 및 Conquer Biotech와 협력하여 심혈관 질환에 대한 최초의 경구용 거대고리 펩타이드 PCSK9 억제제인 ​​MK-0616의 전체 합성을 공개했습니다. 구조적 복잡성에 직면한 팀은 다세대 최적화를 통해 단계를 63단계에서 43단계로, 선형 시퀀스를 28단계에서 21단계로 줄여 확장 가능한 경로를 개발했습니다. 주요 혁신에는 생체촉매(KRED, TrpB, 수산화효소), 결정화 기반 정제(크로마토그래피 방지) 및 직교 보호 그룹 전략이 포함됩니다. 2세대 공정은 거의 1,000배에 가까운 수율 향상을 달성하여 톤 규모 생산을 가능하게 하는 동시에 비용을 크게 낮추어 복잡한 거대고리 펩타이드 합성에 대한 기준을 설정했습니다.

표적 방사성 핵종에 대한 킬레이트제 선택은 방사성 핵종, 킬레이터 및 표적 벡터를 일치시키는 데 중점을 둔 정밀 과학입니다. DOTA와 같은 고전적인 거대고리 제제는 177Lu와 같은 중간 크기 방사성 핵종에 대해 탁월한 안정성을 제공하며 Lutathera 및 Pluvicto와 같은 승인된 약물에 사용됩니다. ²²⁵Ac와 같은 더 큰 α 방출 동위원소의 경우 Macropa와 같은 새로운 킬레이터는 우수한 착물화를 위해 "역 크기 선택성"을 나타냅니다. 이중 기능성 디자인은 항체 또는 펩타이드에 대한 공유 결합을 가능하게 하며, 높은 생체 내 안정성은 안전성에 매우 중요합니다. 이중 크기 선택성 킬레이트제를 포함한 새로운 연구는 통합된 치료진단 응용을 위한 길을 닦고 있습니다.