오시머티닙은 비소세포폐암(NSCLC) 환자, 특히 EGFR 돌연변이가 있는 환자의 치료 환경을 변화시켰습니다. 전통적인 화학요법과 비교하여 이 표적 치료법은 향상된 생존율, 더 나은 뇌 침투 및 더 적은 심각한 전신 독성을 제공합니다. 그러나 많은 환자와 의료 구매자는 여전히 효과, 안전성, 저항 메커니즘, 경제성 및 장기 결과에 관한 질문에 직면해 있습니다.
사프롭테린은 페닐케톤뇨증(PKU) 환자, 특히 일부 잔류 페닐알라닌 수산화효소 활성을 유지하는 환자에게 중요한 치료 옵션이 되었습니다. 이 약물은 혈중 페닐알라닌 수치를 낮추어 대사 조절을 개선하고 특정 환자의 경우 잠재적으로 덜 제한적인 식단을 제공하는 데 도움이 됩니다.