4A3-SC8

4A3-SC8은 siRNA, mRNA, 단일 가이드 RNA(sgRNA) 및 단일 가닥 DNA(ssDNA)를 포함한 광범위한 핵산 화물의 전신 전달에 널리 사용되는 광범위하게 검증된 이온화 가능한 양이온성 지질 및 덴드리머입니다. 유리한 pKa 및 분해 가능한 설계로 인해 4A3-SC8은 강력한 유전자 침묵 활성을 보여줍니다. 생체 내에서 4A3-SC8로 제형화된 LNP는 간에서 효율적인 축적을 보여 쥐에서 95% 이상의 인자 VII 녹다운을 가능하게 했으며, PEG화된 BODIPY 염료 및 mRNA 리포터와 함께 캡슐화할 때 종양 영상화 연구에 성공적으로 적용되었습니다. 4A3-SC8은 또한 작은 RNA가 공격적인 간암 모델에서 생존 기간을 연장할 수 있도록 하는 것으로 나타났습니다.

제품 매개변수

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제품 장점

1. 입증된 생체 내 효능: 4A3-SC8을 함유한 LNP는 생쥐에서 95% 이상의 인자 VII 녹다운을 달성하여 임상적으로 관련성이 있는 강력한 유전자 침묵을 보여줍니다.

2. 다중 화물 다용성: siRNA, mRNA, sgRNA 및 ssDNA를 포함한 광범위한 핵산을 효과적으로 캡슐화하고 전달하므로 유전 의학을 위한 진정한 다목적 도구가 됩니다.

3. 최적화된 이온화 가능 pKa: pKa가 6.66인 4A3-SC8은 혈류에서 중성을 유지하고(독성 감소 및 순환 확장) 산성 엔도솜에서 양성자가 되어 막 융합과 화물의 세포질 방출을 효율적으로 촉발합니다.

4.분해성 덴드리머 설계: 4A3-SC8의 모듈식 분해성 구조는 전달 기능이 완료된 후 안전한 제거를 허용하여 만성 독성의 위험을 줄이고 치료 기간을 개선합니다.

5. 우수한 수용성: 독특하게도 4A3-SC8은 제제 개발 및 처리를 단순화하는 귀중한 특성인 높은 수용성(≥33.5mg/mL)을 나타냅니다.

6. 치료적 응용: 4A3-SC8은 작은 RNA가 공격적인 간암 모델에서 생존 기간을 연장할 수 있게 했으며 종양 영상화에 성공적으로 사용되었습니다.

FAQ

Q1: 4A3-SC8은 어떤 용도로 사용되나요?

A: 4A3-SC8은 주로 간 표적 유전자 침묵 및 암 연구 응용 분야에서 siRNA, mRNA 및 단일 가이드 RNA를 포함한 다양한 핵산 전달을 위한 LNP를 생성하는 데 사용되는 이온화 가능한 양이온성 지질입니다.

Q2: 4A3-SC8의 pKa는 무엇이며 왜 중요한가요?

A: 4A3-SC8의 pKa는 약 6.66입니다. 이 값은 지질이 생리학적 pH(독성 감소 및 순환 촉진)에서 중성으로 대전되지만 산성 엔도솜에서는 양전하를 띠고 막 융합과 핵산 화물이 세포질로 방출되는 것을 촉진하기 때문에 중요합니다.

문의하기

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