DLin-M-C3-DMA

DLin-M-C3-DMA(MC3)는 시험관 내 및 생체 내에서 사용하기 위해 siRNA, mRNA 또는 플라스미드 DNA를 캡슐화하는 지질 나노입자(LNP) 생성에 사용되는 이온화 가능한 양이온성 지질입니다. 강력한 siRNA 전달 수단인 DLin-M-C3-DMA는 음전하를 띤 핵산의 정전기적 복합체 형성을 촉진하고 pH 의존적 전하 전환 동작으로 인해 엔도솜 탈출을 촉진합니다. 임상적으로 DLin-M-C3-DMA는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 유발 다발신경병증(Onpattro®) 치료를 위해 트랜스티레틴 지정 siRNA를 캡슐화하는 LNP에 사용되었습니다. DLin-M-C3-DMA에 있는 두 개의 고도불포화 리놀레일 꼬리는 낮은 독성 프로필과 효율적인 유전자 침묵 활성에 기여하며 쥐과 Factor VII 모델에서 0.005mg/kg의 ED₅₀를 달성했습니다. 이러한 이유로 DLin-M-C3-DMA는 새로운 LNP 제제를 비교하는 기준 이온화 지질로 남아 있습니다.

제품 매개변수

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FAQ

Q1: DLin-M-C3-DMA란 무엇입니까?

A: DLin-M-C3-DMA(MC3)는 지질 나노입자(LNP)에서 강력한 siRNA 전달 수단 역할을 하는 이온화 가능한 양이온성 지질입니다. 이는 최초의 FDA 승인 siRNA 치료제인 Onpattro®(파티시란)의 핵심 이온화 지질입니다.

Q2: DLin-M-C3-DMA는 수용성 완충액에 용해됩니까?

A: DLin-M-C3-DMA는 물에 녹지 않습니다. 에탄올, DMSO, DMF, 클로로포름을 포함한 유기용매에 용해됩니다. LNP 제제의 경우 지질은 수성 핵산 용액과 혼합하기 전에 에탄올에 용해됩니다.

응용 시나리오

1. siRNA 치료제 개발

DLin-M-C3-DMA는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증을 위한 Onpattro®(파티시란)에 사용되는 siRNA 전달용으로 임상적으로 검증된 이온화 지질입니다. 이는 간 유전자 침묵 응용을 위한 벤치마크 지질입니다.

2. mRNA 백신 제조

MC3 기반 LNP는 코로나19, 인플루엔자 및 맞춤형 암 백신을 포함한 mRNA 백신 전달을 위한 전임상 및 임상 연구에 사용되었습니다.

3. CRISPR‑Cas9 유전자 편집 전달

DLin-M-C3-DMA는 유전 질환의 전임상 모델에서 치료 유전자 편집을 위한 CRISPR-Cas9 mRNA 및 가이드 RNA 전달을 위한 LNP에 사용됩니다.

4. LNP 제형 최적화

제약 과학자들은 MC3를 벤치마크 이온화 지질로 사용하여 LNP 제조 매개변수를 최적화하고, 새로운 지질 후보를 비교하고, 고효능 핵산 전달 시스템을 개발합니다.

5. LNP에 대한 분석 방법 개발

참조 등급 DLin-M-C3-DMA는 LNP 의약품의 이온화 지질 함량을 정량화하기 위한 HPLC, LC-MS 및 기타 분석 방법을 개발하고 검증하기 위한 표준으로 사용됩니다.

6. 품질 관리 릴리스 테스트

확인, 순도 및 함량 균일성 분석을 포함하여 MC3 기반 LNP 의약품의 QC 출하 테스트를 위한 필수 참조 표준입니다.

7. 시험관 내 및 생체 내 유전자 침묵 연구

새로운 LNP 제제의 벤치마크 역할을 하는 확립된 ED₅₀ 값(쥐 FVII 모델의 경우 0.005mg/kg)을 사용하여 siRNA 매개 유전자 침묵 효능을 평가하기 위한 세포 배양 및 동물 모델 연구에 사용됩니다.

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