3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide), 종종 306-N16B라고도 하며 특수 이온화 가능한 양이온성 지질입니다. 구조적으로, 이는 소수성 꼬리 내에 내장된 다중 이황화물 결합과 pH 반응성 이온화 헤드 그룹 역할을 하는 중앙 3차 아민을 갖춘 복잡한 분지형 구조를 특징으로 합니다. 이 화합물은 선택적 폐 표적화 mRNA 전달을 위해 세심하게 설계되었습니다. 꼬리에 이황화 결합이 존재하면 세포 진입 시 생분해성이 제공되는 반면, 지방족 사슬의 정확한 배열은 조직 특이적 방향성 잠금을 해제하는 데 중요한 단백질 코로나 흡착 프로필에 결정적인 영향을 미칩니다.
3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)는 간외 핵산 전달을 위해 고안된 고도로 선택적인 이온화 가능한 지질로, 폐 조직에 특히 선호됩니다. 피브리노겐 β/γ 사슬과 같은 특정 혈장 단백질의 선택적 흡착과 관련된 메커니즘을 통해 3,3',3'',3'''-(((메틸아잔디일)비스(프로판-3,1-디일))비스(아자네트리일))테트라키스(N-(2-(도데실디술파닐)에틸)프로판아미드) 기반 LNP는 폐 내피 세포 및 대식세포에서 효율적이고 선택적인 이식유전자 발현을 달성합니다. 유전성 폐질환에 대한 표적 치료법을 개발하는 연구자에게 3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)는 중요한 도구입니다. 전임상 연구에서 3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)는 강력한 폐 표적화 능력을 보여 주었으며 간이나 비장에서 표적 외 발현을 최소화하면서 내피 세포의 30% 이상에서 기능성 유전자 편집을 가능하게 했습니다.
모든 배송에는 포괄적인 COA, MSDS(전체 GHS 정보 포함) 및 원산지 증명서가 함께 제공됩니다.
응용 시나리오
1. 폐 선택적 mRNA 전달
3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)의 핵심 응용 분야는 mRNA 페이로드를 폐 조직에 효율적이고 구체적으로 전달하여 전신 노출을 피하는 LNP를 제제화하는 것입니다.
2. 유전성 폐질환에 대한 유전자 치료
기능성 Tsc2 mRNA를 전달하고 종양 억제 기능을 회복하기 위해 폐림프관평활근종증(LAM)의 전임상 모델에 사용되어 환자에게 잠재적인 치료 방법을 제공합니다.
3.폐내피세포 유전자 편집
폐 내피 세포의 정확한 게놈 편집을 가능하게 합니다. Cre/LoxP 모델에서는 이러한 표적 세포에서 33.6%의 형질감염을 달성했는데, 이는 폐혈관 질환 치료법 개발을 위한 핵심 단계입니다.
4. 폐 특이적 mRNA 백신 개발
3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)의 독특한 표적화 능력은 폐 병원체에 대해 호흡기에서 강력한 점막 면역을 생성하는 mRNA 백신을 만들기 위한 탁월한 후보가 됩니다.
5.단백질 코로나 연구
LNP(특히 꼬리 구조)의 물리화학적 특성이 간외 전달에 활용될 수 있는 선택적 단백질 흡착에 어떻게 영향을 미치는지 연구하기 위한 독특한 연구 도구 역할을 합니다.
A: 이는 폐 선택적 mRNA 전달을 위해 특별히 제조된 이온화 가능한 양이온성 지질입니다. 이는 폐 내피 세포의 정확하고 효율적인 형질감염이 필요한 유전성 폐 질환, 폐 mRNA 백신 및 폐암 모델을 위한 유전자 치료법 개발에 사용됩니다.
Q2: 3,3',3'',3'''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide)는 어떻게 폐 표적화를 달성합니까?
A: 정맥 주사 시, 3,3',3'',3''-(((Methylazanediyl)bis(propane-3,1-diyl))bis(azanetriyl))tetrakis(N-(2-(dodecyldisulfanyl)ethyl)propanamide) 나노입자가 특정 혈장 단백질에 선택적으로 결합하여 "단백질 코로나"를 형성합니다. 이 코로나는 입자가 간이 아닌 폐의 세포에 축적되어 흡수되도록 유도합니다.
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