β-알라닌, N,N',N''-(니트릴로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르

β-알라닌, N,N',N''-(니트리로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르는 최첨단 약물 전달 시스템에 사용되는 고급 생분해성 이온화 지질입니다. 304O13으로 알려진 이 화합물은 siRNA 및 mRNA와 같은 핵산 치료제의 효율적인 캡슐화 및 전달을 위해 지질 나노입자(LNP)를 제제화하도록 특별히 설계되었습니다. β-알라닌, N,N',N''-(니트리로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르의 독특한 구조는 표적 세포에서 엔도솜 탈출을 가능하게 하며, 이는 RNA 치료제가 작용 부위에 도달하는 데 중요한 단계입니다. β-알라닌, N,N',N''-(니트리로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르는 마우스 모델에서 Factor VII siRNA를 전달하는 등 생체 내에서 강력한 유전자 침묵 활성을 나타냈으며 기존 지질 제제에 비해 향상된 독성 프로필을 보여주었습니다. LNP 기반 치료법 ​​개발자에게 β-알라닌, N,N',N''-(니트리로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르는 전달 도구 상자의 강력한 새 도구를 나타냅니다.

제품 매개변수

응용 시나리오

1.siRNA 치료 제제

간 및 기타 조직에 siRNA를 전달하여 대사성 질환, 감염성 질환 및 종양학적 질환에 대한 유전자 침묵을 가능하게 하는 LNP의 핵심 구성 요소입니다. 생체 내에서 효과적인 Factor VII 녹다운이 입증되었습니다.

2.mRNA 백신 및 치료제 개발

단백질 대체 요법, 유전자 편집 및 차세대 백신을 위한 mRNA를 보호하고 전달하기 위해 LNP를 제제화하는 데 이상적인 생분해성 이온화 가능 지질입니다.

3.유전자 편집(CRISPR) 전달

생체 내 유전자 편집을 수행하기 위해 Cas9 mRNA 및 가이드 RNA(gRNA)의 공동 전달을 위한 LNP를 공식화하는 데 사용됩니다.

4.LNP 제제 스크리닝

특정 세포 유형을 표적으로 삼거나 특정 방출 프로파일을 달성하기 위한 최적의 LNP 구성을 식별하기 위해 처리량이 많은 스크리닝 캠페인에서 표준 또는 테스트 지질로 사용됩니다.

5.약물전달 연구

LNP 매개 엔도솜 탈출 메커니즘, 생체 분포 및 RNA 기반 치료법의 효능을 결정하는 매개변수를 연구하기 위한 연구 도구입니다.

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FAQ

Q1: 이 지질의 기능은 무엇입니까?

A: 지질 나노입자(LNP)를 제조하는 데 사용되는 이온화 가능한 양이온성 지질입니다. 그 역할은 핵산 약물(예: siRNA, mRNA)을 캡슐화하고 치료 효과를 위해 세포 내로 전달을 촉진하는 것입니다.

Q2: 이 화합물은 유해합니까?

A: 예, 위험 문구 H302(삼키면 유해함) 및 H410(장기 지속되는 영향으로 수생 생물에 매우 유독함)으로 분류됩니다. 이 제품은 엄격하게 실험실 연구용으로만 사용되며 사람이나 수의학용으로는 사용할 수 없습니다.

문의하기

코스퍼팜은 귀하의 LNP 지질 파트너입니다. β-알라닌, N,N',N''-(니트리로트리-2,1-에탄디일)트리스[N-메틸-, 1,1',1''-트리트리데실 에스테르 문의의 경우 규제 문서 또는 GMP 등급 재료를 이메일로 주문하세요. 우리는 영업일 기준 1일 이내에 답변을 보장합니다.